I dati più recenti sul trattamento della nefropatia da immunoglobulina A evidenziano una riduzione marcata della proteinuria grazie all’anticorpo sperimentale sibeprenlimab. Lo studio di fase 3 Visionary, il più ampio mai effettuato finora su questa patologia, ha mostrato come i pazienti trattati abbiano registrato una diminuzione del 51,2% della proteinuria dopo 9 mesi, rispetto al gruppo placebo. I risultati sono stati presentati a Vienna, durante il congresso annuale dell’European Renal Association , confermando progressi clinici significativi in ambito nephrologico.
Il meccanismo d’azione di sibeprenlimab nella patologia renale
Sibeprenlimab è un anticorpo monoclonale sperimentale che agisce bloccando l’attività di April , una proteina implicata nel meccanismo alla base della nefropatia da IgA, noto come processo delle quattro “hit”. April favorisce la formazione di auto-anticorpi contro la Galactose-deficient IgA1 , implicata nella formazione di immunocomplessi che danneggiano il tessuto renale. Intervenendo in questo punto critico, sibeprenlimab mira a rallentare o arrestare la progressione della malattia bloccando la fase iniziale della reazione autoimmune.
Se approvato dalle autorità regolatorie, il farmaco sarà disponibile in siringhe monodose predosate, da somministrare per via sottocutanea ogni quattro settimane. La facilità di somministrazione consentirà l’autosomministrazione o la gestione da parte di un assistente domiciliare, facilitando l’aderenza dei pazienti a una terapia di lungo periodo. Questa modalità rappresenta un dettaglio importante, considerata la natura cronica e spesso progressiva della nefropatia da IgA.
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Riconoscimenti regolatori e prospettive future per sibeprenlimab
La Commissione europea ha già assegnato a sibeprenlimab la designazione di farmaco orfano per il trattamento della nefropatia da IgA, mentre la Food and Drug Administration statunitense ha concesso la revisione prioritaria alla domanda di autorizzazione alla commercializzazione presentata a marzo 2025. Questi riconoscimenti sottolineano l’interesse delle istituzioni nel trovare nuovi trattamenti per una patologia che presenta un grave impatto sulla qualità di vita dei pazienti.
Lo studio Visionary proseguirà la valutazione della funzionalità renale stimata tramite la velocità di filtrazione glomerulare nell’arco di 24 mesi, con risultati attesi per i primi mesi del 2026. Altre analisi esplorative definiranno il ruolo di sibeprenlimab nel controllo della malattia a lungo termine e la sua capacità di modificare il decorso clinico nei pazienti.
I risultati dello studio visionary sulla riduzione della proteinuria
Lo studio Visionary ha coinvolto pazienti adulti con nefropatia da IgA, una malattia renale di origine autoimmune che può evolvere verso insufficienza renale terminale. Dopo 9 mesi di trattamento con sibeprenlimab, i pazienti hanno mostrato una diminuzione media del 51,2% della proteinuria, valutata tramite il rapporto proteine/creatinina nelle urine delle 24 ore . Questo dato ha raggiunto un livello di significatività statistica molto alto , confermando l’efficacia del farmaco contro la progressione della malattia, a confronto con il gruppo placebo.
Oltre alla riduzione della proteinuria, è emerso che gli eventi avversi derivanti dal trattamento sono risultati meno frequenti nei pazienti trattati con sibeprenlimab rispetto a quelli che hanno ricevuto placebo . Anche gli eventi avversi gravi si sono manifestati in una percentuale inferiore nel gruppo trattato rispetto al placebo . Questi dati suggeriscono un profilo di sicurezza accettabile, importante nella gestione di terapie prolungate in patologie croniche come la nefropatia da IgA.
Il contributo degli esperti nefrologi e l’impegno di otsuka pharmaceutical
Loreto Gesualdo, professore di Nefrologia all’università di Bari Aldo Moro, ha sottolineato che questo trattamento agisce direttamente su un passaggio fondamentale della patologia, riducendo la produzione di IgA degalattosidate, l’elemento chiave che avvia la progressione renale. Ha inoltre posto l’attenzione sulla praticità delle somministrazioni mensili, che favoriscono il rispetto della terapia da parte dei pazienti, spesso giovani e con una malattia a decorso progressivo.
Andy Hodge, Ceo di Otsuka Pharmaceutical Europe, ha evidenziato come la nefropatia IgA richieda farmaci che affrontino le cause della malattia, non solo i sintomi. Le opzioni terapeutiche attuali sono limitate e non sempre riescono a rallentare la progressione verso l’insufficienza renale finale. Gli esiti dello studio Visionary rappresentano un passo avanti verso trattamenti mirati su questo disturbo autoimmune.
Alessandro Lattuada, Managing Director di Otsuka Italia, ha dichiarato che l’azienda continua a investire risorse ingenti in ricerca e sviluppo con l’obiettivo di offrire terapie che migliorino la vita dei pazienti con malattie renali gravi, collaborando con professionisti della salute in tutto il mondo. Nel solo 2024 Otsuka ha destinato quasi 2 miliardi di euro alla ricerca, confermando così il ruolo attivo nel settore nefrologico.