La medicina sta cambiando in modo profondo grazie a tecnologie che pochi anni fa parevano impossibili. La terapia genica e cellulare ha aperto strade concrete per curare malattie gravi, rare e complesse, dal cancro alle malattie autoimmuni, fino a patologie neurologiche. Gran parte di questi progressi si devono a ricerche durate più di vent’anni e a strumenti in rapido sviluppo, come la modifica del genoma e le cellule ingegnerizzate. Questo articolo racconta i passi più recenti nel settore, con un focus sulle parole di Luigi Naldini, esperto che ha ricevuto l’Assobiotec Award 2025 per il suo contributo nel campo.
Le tecniche che stanno cambiando la medicina: editing genetico e terapia cellulare
Negli ultimi dieci anni si è assistito a un salto impressionante nella capacità di intervenire direttamente sul DNA per correggere difetti, inserire informazioni o modificare le funzioni di cellule specifiche. L’editing genetico, insieme all’ingegnerizzazione cellulare, offre oggi strumenti che permettono di trattare malattie che un tempo erano incurabili o poco gestibili. Luigi Naldini spiega come i primi successi siano arrivati dalle malattie genetiche rare, che hanno fatto da banco di prova. Ma già da tempo l’attenzione si è spostata verso applicazioni più ampie, come i tumori, le patologie autoimmuni e i disturbi neurologici.
Nuove frontiere terapeutiche con cellule t modificate
Le cellule T modificate, per esempio, hanno rivoluzionato il trattamento di alcuni tumori. Questi linfociti ingegnerizzati attaccano le cellule cancerose in modo molto specifico. Nei prossimi anni la ricerca mira a utilizzare approcci simili per intervenire su altre malattie, incluse quelle autoimmuni. Parallelamente, si lavora per sviluppare trapianti di cellule funzionanti per sostituire tessuti del sistema nervoso o della retina, malati o danneggiati. Il potenziale però non si ferma alla correzione di malattie: si stanno studiando anche modi per contrastare i meccanismi legati all’invecchiamento, puntando a prolungare gli anni trascorsi in buona salute piuttosto che la semplice durata della vita.
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Le sfide del nuovo modello medico e la trasformazione dei farmaci
Le terapie avanzate hanno rivoluzionato l’idea di farmaco. Il modo classico di pensare a un medicinale, come una molecola prodotta in serie e somministrata in modo standard, non si adatta più a questi trattamenti personalizzati. Come chiarisce Naldini, molte terapie nascono dal prelievo di cellule dal paziente stesso, che vengono poi modificate e reinfuse; questa procedura richiede strutture ospedaliere specializzate e un monitoraggio continuo, anche a livello molecolare. Si tratta quindi di processi complessi, che coinvolgono il paziente fin dalle fasi iniziali, ben prima che il “farmaco” esista fisicamente.
Cambiamenti nella ricerca e sperimentazione clinica
Il cambiamento coinvolge anche la sperimentazione clinica: gli animali da laboratorio sempre meno rispondono alle nuove esigenze, quindi la ricerca si concentra maggiormente sull’uomo, con sistemi di controllo e sicurezza sempre più evoluti e raffinati. Questi trattamenti promettono di colpire la malattia alla radice e – quando funzionano – spesso riducono o eliminano permanentemente il problema. Restano però questioni aperte legate ai costi e alla sostenibilità industriale. Anche l’Italia, con successi come la terapia per l’Ada-Scid sviluppata assieme alla Fondazione Telethon, ha rilevato che le dimensioni limitate dei pazienti e i costi elevati rendono difficile mantenere la produzione e la distribuzione con i modelli tradizionali.
Sostenibilità, accesso globale e nuove strategie per le terapie avanzate
Oltre alle difficoltà legate ai costi, queste tecnologie spingono a ripensare la regolamentazione, la produzione e la distribuzione dei farmaci. Naldini sottolinea che serve un modello capace di sostenere l’innovazione ma anche di renderla accessibile a livello globale, non solo per i Paesi più sviluppati. Le terapie avanzate potrebbero rispondere efficacemente anche alle necessità sanitarie nei territori meno ricchi, per esempio per patologie come la talassemia o l’emofilia, molto diffuse in certe aree.
Una riflessione più ampia oltre la scienza
Il discorso prende una dimensione che va oltre la scienza e la tecnica: governare una rivoluzione di questo tipo richiede una visione che sappia mettere insieme scienza, capacità industriali e una riflessione culturale più ampia. Solo così si potranno affrontare e gestire le implicazioni etiche, sociali ed economiche, complesse e delicate. Luigi Naldini invita a trovare una strada comune per sfruttare al meglio questi progressi, rendendo la nuova medicina accessibile e sostenibile di fronte a queste sfide emergenti.
Il riconoscimento a Luigi Naldini come esempio di ricerca e innovazione italiana
Durante l’assemblea annuale di Assobiotec 2025, a Roma, Luigi Naldini ha ricevuto il premio Assobiotec Award per il suo impegno nella terapia genica. Questo riconoscimento celebra i suoi risultati pionieristici nella cura delle malattie genetiche e oncologiche, oltre a sottolineare il ruolo di ambasciatore dell’eccellenza italiana nella scena mondiale della ricerca biomedica. Naldini ha contribuito sia come scienziato che come imprenditore, aprendo orizzonti nuovi nel campo di una medicina che diventa sempre più mirata e personalizzata.
Testimonianze e futuro della medicina
Il presidente di Assobiotec, Fabrizio Greco, ha ricordato come il lavoro di Naldini abbia intensificato la presenza italiana nella terapia genica, portando innovazione e competenza riconosciuta a livello internazionale. Le sue ricerche mostrano come sia possibile trasformare scoperte di laboratorio in applicazioni cliniche concrete, con benefici reali per i pazienti. L’evento ha rappresentato un momento per riflettere sul futuro della medicina e sulle sfide ancora da affrontare per garantire l’accesso a queste cure a tutti i livelli, da qualunque punto del mondo arrivino i pazienti.