Un evento a Milano ha riunito esperti del biofarmaceutico, istituzioni e rappresentanti dei pazienti per discutere il ruolo fondamentale dei farmaci plasmaderivati nelle malattie rare. L’appuntamento ha affrontato anche il peso crescente delle tecnologie digitali e dell’intelligenza artificiale nella cura dei pazienti, puntando sull’importanza di collaborazioni più strette e concrete.
Un incontro dedicato alla filiera biofarmaceutica e alle terapie salvavita
Il pomeriggio del 2025, presso il Talent Garden di Milano, si è svolto “Science meets Humanity. il futuro del biofarmaceutico tra plasma e nuove terapie”, un evento che ha raccolto attorno a un tavolo produttori, ricercatori, istituzioni e associazioni pazienti. L’iniziativa, promossa da Kedrion Biopharma, azienda impegnata nella produzione di farmaci plasmaderivati per malattie rare e ultra-rare, ha avuto il patrocinio gratuito della Società italiana di farmacologia e il supporto tecnico di Rud Pedersen – Public Affairs. L’obiettivo era stimolare un confronto diretto sulle sfide e le opportunità di una filiera complessa e sensibile, legata all’uso crescente di sostanze di origine umana come il plasma.
Gli interventi sono iniziati con i saluti istituzionali di Emanuele Monti, presidente della IX Commissione permanente del Consiglio regionale della Lombardia, e Lisa Noja, consigliere regionale. Successivamente Ugo Di Francesco, amministratore delegato di Kedrion Biopharma, ha dato ufficialmente il via ai lavori. Le due tavole rotonde hanno affrontato due temi cruciali: “Biofarmaci e plasmaderivati: la strada per un accesso equo all’innovazione” e “Malattie rare e ultra-rare: quale partnership tra imprese, istituzioni e pazienti”. Questi momenti di confronto hanno evidenziato la complessità della produzione e distribuzione di farmaci salvavita e il ruolo strategico delle collaborazioni per garantire un accesso rapido e duraturo alle terapie.
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Plasmaderivati e biofarmaci: accesso alla cura e innovazione
Durante il primo dibattito si è approfondito il valore dei biofarmaci e in particolare dei plasmaderivati come pilastro per le terapie di malattie gravi e poco diffuse. I farmaci derivati dal plasma rappresentano una risorsa preziosa, risultando indispensabili in molti trattamenti salvavita. E tuttavia, il tema cruciale sollevato è stato l’accesso equo a queste terapie. La distribuzione di farmaci plasmaderivati richiede una filiera rigorosa, oltre al coinvolgimento di donatori regolari e pubblici. Le difficoltà legate a scarsa disponibilità e ritardi rischiano di compromettere le cure per una parte importante della popolazione con esigenze mediche particolari.
Il ruolo della digitalizzazione e dell’intelligenza artificiale è emerso come una leva per migliorare modelli di cura più efficienti e personalizzati. L’uso strategico di queste tecnologie ha il potenziale per accelerare diagnosi e monitoraggi, rendendo più sostenibile e mirata la somministrazione delle terapie plasmaderivate. Questo approccio mira a favorire non solo il processo di innovazione, ma anche la possibilità di garantire un accesso tempestivo, riducendo le disomogeneità presenti nel sistema sanitario.
Malattie rare e ultra-rare: collaborazione tra imprese, istituzioni e pazienti
Il secondo confronto si è concentrato sull’impatto delle malattie rare, un gruppo vasto che comprende circa 10mila tipologie distinte. Nonostante siano numerose, solo una piccola frazione dispone di terapie specifiche, e molte difficoltà persistono nel ricevere diagnosi tempestive e trattamenti efficaci. Per la comunità dei pazienti l’attenzione al plasma e ai prodotti ematici è particolarmente alta, dato che molte cure si basano proprio su questi materiali biologici.
Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore dell’Osservatorio malattie rare, ha sottolineato quant’è importante promuovere la donazione volontaria come pratica da sostenere con forza da parte di istituzioni, medici e associazioni. I pazienti con malattie rare spesso dipendono da trasfusioni regolari e da terapie plasmaderivate, elementi che definiscono la qualità delle cure disponibili. A quel punto le strategie di collaborazione tra industrie farmaceutiche, enti pubblici e gruppi di pazienti possono fare la differenza nella ricerca e nella disponibilità di nuove soluzioni terapeutiche.
Ruolo della ricerca e gli scenari futuri per le malattie rare
Nel corso della giornata sono stati messi a fuoco anche i progressi della ricerca nelle malattie rare. Gianni Sava, direttore di Sif Magazine e professore emerito di farmacologia, ha ricordato quanto sia cruciale sostenere la creazione di nuovi farmaci plasmaderivati. Nonostante i passi avanti, molti pazienti incontrano ancora ostacoli per arrivare a cure appropriate e tempestive. L’evento ha ribadito l’impegno della Sif nel promuovere il dialogo tra mondo scientifico, istituzioni e aziende, per ridurre i tempi di sviluppo e avvicinare le cure ai bisogni reali.
Il panorama delle malattie ultra-rare richiede investimenti mirati e un sistema di supporto capace di garantire che ogni paziente abbia accesso a terapie adeguate. Le tecnologie digitali e l’intelligenza artificiale potrebbero supportare questo percorso attraverso strumenti in grado di gestire dati clinici complessi, favorendo così una medicina più precisa e adattata al singolo caso. L’attenzione si concentra anche sui modelli di governance e sulle risorse da destinare alla donazione e alla gestione delle sostanze biologiche necessarie per i trattamenti.
Il dibattito ha messo in evidenza quanto la stretta collaborazione tra i diversi attori del comparto e la diffusione di una cultura della donazione rappresentino elementi chiave per garantire l’accesso e la sostenibilità delle terapie plasmaderivate. Le prospettive future, per quanto articolate, vedono nell’interazione tra scienza, tecnologia e azione istituzionale una strada da seguire per rispondere alle esigenze di una comunità di pazienti che continua a crescere.