Negli ultimi anni la ricerca clinica italiana ha compiuto passi importanti nel campo delle terapie personalizzate, con un particolare interesse verso l’RNA e la terapia genica. Questi approcci innovativi stanno aprendo nuove possibilità per curare malattie complesse, come i tumori e le patologie infiammatorie, che richiedono trattamenti più mirati rispetto al passato. Al convegno “Health Innovation Show 2025” a Roma, sono stati presentati gli sviluppi di un grande progetto nazionale che coinvolge numerose università e centri di ricerca, con l’obiettivo di rendere le terapie più precise ed efficaci.
La complessità delle malattie richiede terapie su misura
Le malattie genetiche e complesse presentano caratteristiche molto diverse tra loro, per questo non basta più un solo tipo di farmaco per affrontarle tutte. Ogni patologia ha bisogni specifici e necessita di soluzioni terapeutiche personalizzate. In passato, i farmaci tradizionali erano progettati per agire su un singolo sito attivo, con un campo d’azione limitato. Ora la biologia molecolare ha mostrato che l’RNA, soprattutto nella sua forma non codificante, può modulare l’espressione genica in modi molto più ampi e sofisticati. Questo significa che la ricerca sta puntando su molecole capaci di intervenire a diversi livelli cellulari, colpendo con precisione canali ionici, enzimi o proteine strutturali legate alla malattia.
Una nuova visione per la medicina personalizzata
Questa nuova visione porta a una maggiore diversificazione farmaceutica, con medicine progettate specificamente per ogni variante patologica. In pratica, la medicina personalizzata non è più un concetto astratto, ma una realtà in costruzione grazie a queste tecnologie molecolari. L’approccio supera i limiti dei farmaci tradizionali e tenta di ridurre gli effetti collaterali agendo direttamente sui meccanismi responsabili della malattia.
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Il centro nazionale per la terapia genica: un nodo centrale di ricerca e sperimentazione
Il Centro nazionale per lo sviluppo di terapia genica e farmaci a RNA rappresenta oggi il fulcro dell’innovazione in questo settore in Italia. Questo organismo riunisce più di venti università, il Consiglio nazionale delle ricerche e una serie di enti pubblici e privati, sia a scopo di lucro sia no-profit. Grazie al finanziamento del Pnrr, è nata una rete integrata di competenze che unisce ricercatori con esperienze diverse, garantendo un ambiente fertile per progressi significativi.
Il laboratorio nato da questa collaborazione ha il compito di tradurre scoperte scientifiche in applicazioni cliniche concrete, sviluppando farmaci che sfruttano ormai la sempre maggiore conoscenza delle proprietà dell’RNA. Non si tratta solo di un esercizio accademico: la sfida è portare i risultati al paziente, creando medicinali sicuri, stabili e capaci di raggiungere i tessuti colpiti dall’affezione.
Ruolo strategico e missione del centro
Il Centro si propone inoltre di mantenere un ritmo costante di aggiornamento, spinto dalle scoperte scientifiche e dalle richieste cliniche, per adattarsi a un panorama di malattie in continua trasformazione e articolazione.
Evoluzione e sfide nella terapia a base di rna
L’immagine dell’RNA è cambiata notevolmente nel tempo. Prima si pensava che, somministrato in forma ‘nuda’, suscitasse risposte immunitarie forti e indesiderate, riducendo la sicurezza d’uso. Oggi, grazie a modifiche chimiche specifiche, è possibile ottenere RNA resistenti e ben tollerati dall’organismo. Questa conquista ha aperto la strada all’uso di molecole a RNA come veicoli terapeutici.
La difficoltà principale non è solo identificare l’RNA giusto per ogni bersaglio, ma anche gestire la sua distribuzione all’interno del corpo. Per ora il sistema è molto efficace nel portare l’RNA al fegato, grazie alla sua funzione naturale di filtro del sangue. La nuova sfida è modulare la somministrazione per raggiungere organi specifici come la tiroide, il sistema nervoso o siti tumorali. Per raggiungere questo obiettivo si stanno sviluppando nuovi vettori e mezzi di trasporto nell’organismo, capaci di consegnare la molecola terapeutica solo dove serve e nel modo più efficace possibile.
Ottimizzazione dei vettori per la terapia a RNA
Questi strumenti dovranno essere precisi e intelligenti per evitare dispersioni e reazioni avverse. Ciò richiede un lavoro intenso di ottimizzazione tecnica, affinché i farmaci a RNA diventino prodotti utilizzabili in clinica su larga scala.
Interazione consolidata tra ricerca scientifica e industria farmaceutica
Il rapporto tra laboratori di ricerca e industria farmaceutica sta cambiando passo. In passato si trattava di contatti sporadici, spesso legati a singoli progetti o persone. Oggi, con la nascita di centri nazionali strutturati, nasce un dialogo più stabile e organizzato fra tutti i soggetti coinvolti.
Le imprese hanno la possibilità di confrontarsi con team di ricerca specializzati, centri clinici e università coordinate in modo efficace per affrontare sfide precise, come lo sviluppo di farmaci per tumori particolari, tra cui quello del polmone. Questa collaborazione consente di accelerare i tempi tra scoperta e applicazione pratica, mantenendo alti standard di sicurezza e validazione.
Sinergie per ridurre duplicazioni e ottimizzare risorse
Il ruolo di un sistema condiviso facilita anche lo scambio di dati, protocolli e metodologie, riducendo i rischi di duplicazioni inutili e ottimizzando le risorse economiche e professionali. L’interazione permanente tra ricerca e industria è un passaggio determinante, soprattutto in un campo che richiede investimenti consistenti e professionalità diversificate.
Il lavoro continua verso l’obiettivo di comprendere meglio come veicolare i nuovi farmaci verso organi diversi dal fegato, garantendo che ogni molecola raggiunga in modo selettivo la sua destinazione, per renderla più efficace e meno invasiva.