La giapponese Otsuka Pharmaceutical ha recentemente annunciato la stipula di un accordo di licenza mondiale esclusiva con Ionis Pharmaceuticals, un passo significativo nello sviluppo di terapie per la Sclerosi Laterale Amiotrofica . Questo accordo riguarda il farmaco ulefnersen, attualmente in fase di sperimentazione per il trattamento dei pazienti affetti da SLA causata da mutazioni nel gene Fused in Sarcoma . L’intesa segna la seconda volta che Otsuka introduce un farmaco oligonucleotidico antisenso di Ionis, aggiungendosi all’acquisizione già avvenuta per donidalorsen, mirato a combattere gli attacchi di angioedema ereditario.
Sclerosi Laterale Amiotrofica: una malattia in crescita
La SLA, conosciuta come Amyotrophic Lateral Sclerosis nei paesi anglosassoni, è una patologia neurodegenerativa che compromette gravemente la funzionalità muscolare, portando a una rapida debolezza degli arti e paralisi dei muscoli responsabili della respirazione. La progressione della malattia è rapida; tipicamente, una volta insorta, le difficoltà respiratorie possono manifestarsi in pochi anni. Attualmente, il numero di persone affette da SLA è in costante aumento e si prevede che entro il 2040 supererà le 300.000 unità a livello globale. In Giappone, la Fus-ALS rappresenta la seconda causa principale di SLA, mentre in Europa e negli Stati Uniti è riconosciuta come il terzo o quarto fattore scatenante. Questa variante della malattia colpisce principalmente giovani adulti, con un’età media d’insorgenza di circa 40 anni, e si distingue per la sua rapida evoluzione clinica.
Ulefnersen: un passo avanti nella terapia
Ulefnersen si propone come una terapia promettente per la Fus-ALS, in quanto mira a inibire la produzione della proteina Fus mutata, che si accumula nei neuroni e aggrava il decorso della malattia. Questa somministrazione avviene tramite un’iniezione intratecale ogni 12 settimane. L’approvazione e il rimborso per lo studio di fase 3, in corso in vari paesi, compreso il Giappone, sono previsti per il 2025. Se gli esiti delle valutazioni regolatorie saranno positivi, ulefnersen potrebbe rappresentare il primo trattamento per la Fus-ALS, un risultato significativo nell’ambito della neurologia.
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Dettagli dell’accordo e implicazioni economiche
Le condizioni dell’accordo stipulato tra Otsuka e Ionis prevedono un pagamento iniziale di 10 milioni di dollari Usa da parte di Otsuka. Successivi pagamenti saranno effettuati in base al superamento di specifici traguardi, tra cui approvazioni regolatorie e obiettivi di vendita. Otsuka avrà la responsabilità esclusiva della produzione e commercializzazione del farmaco a livello mondiale, mentre Ionis beneficerà di royalty sulle vendite. Questa collaborazione agevola Otsuka nel potenziare il suo impegno nello sviluppo di terapie per malattie rare, dando un contributo concreto alla lotta contro la SLA.
L’impegno di Otsuka nell’innovazione terapeutica
Otsuka Pharmaceutical, sotto la guida di Makoto Inoue, ha dichiarato di essere impegnata nel trattamento di malattie rare, mirando a soddisfare necessità mediche poco esplorate. L’acquisizione di ulefnersen rientra in un progetto più ampio che include diverse patologie, come la malattia renale policistica autosomica dominante e le diverse forme di angioedema ereditario. Alessandro Lattuada, amministratore delegato di Otsuka Italia, ha evidenziato l’importanza di questo passo, con l’obiettivo di offrire soluzioni terapeutiche innovative ai pazienti affetti da SLA. La partnership con Ionis rappresenta un’opportunità per aprire nuove strade nella cura delle malattie complesse legate alle mutazioni genetiche.