La scoperta di nuovi trattamenti per la leucemia mieloide cronica rappresenta un passo significativo nella lotta contro questa malattia. Novartis ha recentemente condiviso i risultati dell’importante studio di fase 3 Asc4First, il quale ha messo in luce chiaramente l’efficacia a lungo termine di asciminib. I dati mostrano che il farmaco ha raggiunto tassi di risposta molecolare maggiore superiori a 96 settimane rispetto ai tradizionali inibitori tirosin-chinasici . Questa rivelazione è stata annunciata durante il 66° Congresso annuale della Società americana di ematologia , dove sono state discusse le implicazioni cliniche di tali risultati.
Dettagli dello studio Asc4First e risultati di efficacia
Lo studio Asc4First ha esaminato il tasso di risposta molecolare di asciminib rispetto a diversi TKI di prima e seconda generazione, tra cui imatinib, nilotinib, dasatinib e bosutinib, in pazienti adulti con leucemia mieloide cronica in fase cronica e cromosoma Philadelphia positivo . Gli endpoint secondari, valutati a 96 settimane, hanno rivelato che asciminib supera significativamente il tasso di Mmr rispetto agli altri trattamenti. In particolare, i dati mostrano che oltre il 22% in più di pazienti trattati con asciminib ha raggiunto la Mmr a 96 settimane rispetto alla terapia standard. Il confronto con il solo imatinib ha rivelato quasi il 30% in più di pazienti capaci di raggiungere la risposta molecolare maggiore.
Questi risultati sono di particolare rilevanza per il trattamento della leucemia mieloide cronica, poiché mostrano non solo un’efficacia superiore a lungo termine, ma anche tassi di risposta molecolari più profondi nei pazienti trattati con asciminib. La differenza rispetto ai TKI di seconda generazione è ben evidente, con un tasso di Mmr del 72% rispetto al 56,9% di questi ultimi.
Leggi anche:
Pareri di esperti sulla necessità di nuovi farmaci
Fausto Castagnetti, professore associato presso l’Università di Bologna, ha espresso l’importanza di avere a disposizione nuovi farmaci per coloro che affrontano questa malattia. Ha sottolineato l’urgenza di migliorare la continuità del trattamento e il mantenimento di una risposta ottimale per i pazienti con leucemia mieloide cronica di nuova diagnosi. Castagnetti ha evidenziato come gran parte dei farmaci attualmente in uso debbano essere interrotti a causa di tossicità o effetto terapeutico insoddisfacente. Stando ai risultati dello studio Asc4First, asciminib si profila come un’opzione promettente, grazie alla sua efficacia e al profilo di tollerabilità favorevole.
Massimiliano Bonifacio, professore associato presso l’Università di Verona, ha aggiunto che in Italia ci sono circa 9.000 pazienti affetti da leucemia mieloide cronica, dei quali il 75% è in trattamento di prima linea. Il ricercatore ha espresso la speranza che l’introduzione di asciminib possa migliorare le opportunità terapeutiche per questi pazienti, specialmente per quanto riguarda le risposte rapide e profonde con minori effetti collaterali.
Sicurezza e tollerabilità di asciminib
In termini di sicurezza, il follow-up mediano di 2,2 anni per asciminib ha rivelato un profilo di tollerabilità soddisfacente, coerente con quello osservato in studi precedenti come ASCEMBL. Non sono stati rapportati nuovi eventi avversi, il che rappresenta un notevole beneficio per i pazienti. La percentuale di eventi avversi di grado ≥3 e di aggiustamenti della dose per gestire tali eventi è risultata minore nei pazienti trattati con asciminib rispetto agli inibitori tirosin-chinasici standard, con un’interruzione dovuta a eventi avversi inferiore di oltre il 50%.
Paola Coco, Chief Scientific Officer di Novartis Italia, ha ribadito l’importanza della ricerca e dell’innovazione nella gestione della leucemia mieloide cronica. Ha riconosciuto come i progressi fatti negli ultimi vent’anni abbiano reso questa patologia gestibile. Tuttavia, rimane ancora una strada da percorrere per rispondere ai bisogni clinici insoddisfatti.
L’accesso a asciminib in Italia e all’estero
Asciminib è disponibile in Italia dal 2023 per i pazienti affetti da Lmc-CP Ph+ con resistenza o intolleranza ad almeno due precedenti inibitori tirosin-chinasici. Recentemente, il farmaco ha ottenuto anche l’approvazione accelerata negli Stati Uniti per i pazienti adulti di nuova diagnosi, ampliando significativamente il numero di persone che potrebbero beneficiare da questo trattamento.
I dati promettenti provenienti dallo studio Asc4First, insieme all’apprezzamento della comunità medica per l’innovazione di asciminib, offrono speranza a molti malati e alle loro famiglie, segnando un importante passo avanti nel trattamento di questa malattia complessa e sfidante.