L’acido obeticolico, farmaco fondamentale per il trattamento della colangite biliare primitiva , è attualmente a rischio di ritiro dalla disponibilità in tutta l’Europa. La Commissione europea ha revocato l’autorizzazione all’immissione in commercio, provocando preoccupazioni tra i pazienti e i medici. Questo articolo esplorerà i dettagli della situazione, le reazioni delle associazioni di pazienti e delle istituzioni, e le prospettive future per il trattamento di questa rara malattia epatica.
Revoca dell’autorizzazione e impatto sui pazienti
Decisione della Commissione europea
Il 3 settembre scorso, la Commissione europea ha deciso di ritirare l’autorizzazione all’immissione in commercio dell’acido obeticolico, a seguito della raccomandazione del Comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea per i medicinali . Questa scelta è stata motivata non da preoccupazioni relative alla sicurezza del farmaco, ma piuttosto da una valutazione del rapporto rischio/beneficio, che si basa su uno studio randomizzato controllato con placebo, il Cobalt, ritenuto da alcuni limitato nella sua portata e nei suoi risultati.
La decisione ha un impatto diretto su circa 1.400 pazienti in Italia e su molti altri in tutta Europa, che attualmente si avvalgono di questo farmaco per gestire la progressione della malattia. La revoca rischia di impedire l’accesso al trattamento non solo per i nuovi pazienti, ma anche per quelli già in cura, aggravando la già difficile situazione di salute dei malati di colangite biliare primitiva.
Sospensione temporanea e prospettive future
Il 5 settembre, la Corte di giustizia europea ha sospeso temporaneamente questa decisione, consentendo così la continuazione della prescrizione del farmaco per i pazienti in corso di trattamento. Questa sospensione offre un’opportunità ai medici e ai pazienti di cercare una soluzione che garantisca la continuità terapeutica durante questo periodo incerto, ma l’eventualità di un ritiro definitivo rimane una possibilità preoccupante.
Molti esperti, tra cui Annarosa Floreani, hanno avvertito che se la decisione dovesse essere confermata, si tornerebbe indietro di sette anni nel trattamento della malattia, con gravi conseguenze per la salute dei pazienti. Inoltre, attualmente non ci sono alternative terapeutiche efficaci disponibili, aumentando l’urgenza di una risposta immediata da parte delle autorità sanitarie.
Le ridotte opzioni terapeutiche per la colangite biliare primitiva
L’acido obeticolico come unica terapia di seconda linea
Dal 2017, l’acido obeticolico è stato l’unico trattamento di seconda linea autorizzato per i pazienti con colangite biliare primitiva che non ottenevano un adeguato controllo della malattia con il trattamento di prima linea a base di acido ursodesossicolico. La sua efficacia è stata dimostrata in anni di pratica clinica, con oltre 40.000 pazienti che ne beneficiano annualmente.
La mancanza di alternative terapeutiche di seconda linea e la diversità dei meccanismi d’azione degli altri potenziali trattamenti pongono interrogativi sulla possibilità di sostituire l’acido obeticolico senza compromettere la salute dei pazienti. Qualora si decidesse di interrompere l’acido obeticolico, non esistono studi che dimostrino gli effetti ed eventuali risposte dei pazienti nel caso di un cambio di terapia.
La condizione della colangite biliare primitiva
Questa malattia autoimmune e progressiva del fegato colpisce principalmente le donne, con un’incidenza di 9 a 1 rispetto agli uomini. La sua natura cronica comporta seri rischi, quali la comparsa di cirrosi o la necessità di un trapianto di fegato. Attualmente, stando alle dichiarazioni di esperti, non c’è ancora consenso su soluzioni alternative validabili nella pratica clinica, accentuando la necessità di trovare una risposta rapida per garantire la salute dei pazienti.
Le azioni delle istituzioni e delle associazioni
Interrogazioni parlamentari e possibili soluzioni
Nel tentativo di affrontare questa emergenza, i senatori Elisa Pirro e Ignazio Zullo hanno presentato interrogazioni parlamentari per chiedere l’applicazione di misure legislative che potrebbero garantire il diritto dei pazienti già in trattamento a continuare a ricevere il farmaco. La norma citata consente che in circostanze eccezionali, le autorità nazionali possano continuare a fornire un farmaco anche dopo la revoca dell’autorizzazione.
Questa proposta è stata accolta con favore da membri del settore sanitario, che vedono nella sua attuazione un potenziale salvavita per i pazienti che dipendono dall’acido obeticolico. Le associazioni dei pazienti, così come il presidente dell’Associazione malattie autoimmuni del fegato, Davide Salvioni, hanno espresso la loro necessità di continuare la cura in attesa della disponibilità di terapie alternative.
Pressioni per una revisione della decisione
Inoltre, i rappresentanti delle associazioni hanno chiesto alle autorità competenti di riesaminare l’approccio adottato nella decisione riguardante l’acido obeticolico. Si sottolinea l’importanza di considerare i dati di sorveglianza post-marketing e i risultati di studi clinici differenti, come il Recapitulate, che evidenziano l’efficacia del farmaco e il suo profilo di sicurezza.
L’auspicio è che l’agenzia italiana del farmaco prenda in considerazione questi dati, nonché le opinioni dei pazienti e della comunità scientifica, prima di adottare ulteriori misure. La questione pone sfide significative non solo al livello pratico della manutenzione delle terapie, ma mette in discussione l’intero approccio alle malattie rare in ambito europeo.
Dallo studio Cobalt alla necessità di alternative terapeutiche
Le critiche allo studio Cobalt
La valutazione del rapporto rischio/beneficio dell’acido obeticolico, messa in discussione da molti esperti, si basa su uno studio che non ha considerato altre evidenze cliniche. Critiche sono emerse per il disegno dello studio, che non ha adeguatamente contemplato le particolari condizioni di trattamento clinico in un contesto di malattia rara.
Le ricercatrici e i ricercatori hanno sottolineato che lo studio Cobalt, progettato come randomizzato con un braccio placebo, ha incontrato difficoltà uniche per le patologie rare, dove l’accesso al trattamento si era già realizzato in contesti clinici. Questo ha portato a raccomandazioni necessarie per un’analisi più completa e per la considerazione dei dati reali raccolti in situazioni di vita quotidiana, essenziali per la salute dei pazienti affetti da colangite biliare primitiva.
La ricerca di una soluzione a lungo termine
Con l’emergere di questa crisi, le esperienze passate e i dati oggi disponibili possono fornire spunti per migliorare le pratiche di autorizzazione dei farmaci per malattie rare. In particolare, risulta fondamentale prospettare un dialogo attivo tra le autorità sanitarie, i medici e le associazioni dei pazienti per garantire l’accesso e il diritto alle migliori cure disponibili.
Il futuro del trattamento della colangite biliare primitiva rimane incerto, ma l’impegno della comunità scientifica e delle istituzioni è cruciale per costruire un percorso che non solo tenga conto delle necessità immediate dei pazienti, ma si fissi anche obiettivi a lungo termine per la ricerca di nuovi trattamenti.
Ultimo aggiornamento il 10 Settembre 2024 da Elisabetta Cina