La valutazione favorevole del Chmp, Comitato per i medicinali per uso umano dell’Ema, riguarda l’uso di cabozantinib in adulti con tumori neuroendocrini avanzati, sia pancreatici che extra-pancreatici, non operabili o con metastasi. Si tratta di un passo rilevante per chi ha visto la malattia progredire dopo trattamenti sistemici diversi dagli analoghi della somatostatina. I dati di riferimento provengono dallo studio di fase III Cabinet, presentato nel 2024 al congresso Esmo, anticipando una possibile approvazione europea che potrebbe cambiare lo scenario terapeutico.
Cabozantinib e la nuova frontiera nel trattamento dei tumori neuroendocrini
Cabozantinib si propone come un’opzione terapeutica per pazienti con tumori neuroendocrini ben differenziati, non resecabili e spesso in fase metastatica. Questi tumori, detti anche Nets, possono svilupparsi in diverse parti del corpo e progredire nonostante la terapia con analoghi della somatostatina. Il trattamento con cabozantinib mira a rallentare la crescita del tumore e a prolungare il tempo in cui la malattia rimane stabile.
Dettagli sullo studio cabinet
Nel dettaglio, i pazienti inclusi nello studio Cabinet avevano visto la loro condizione peggiorare dopo almeno una cura sistemica diversa dagli analoghi della somatostatina. L’indicazione si rivolge quindi a persone con l’esigenza di opzioni nuove, visto che le condizioni avanzate richiedono terapie adeguate per limitare la progressione. Cabozantinib, un inibitore tirosin-chinasico , antagonizza meccanismi chiave della crescita tumorale, offrendo un’alternativa a chi non risponde più alle terapie standard.
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Impatto dell’aumento dei tumori neuroendocrini e sfide terapeutiche
Negli ultimi anni si è registrato un aumento dei nuovi casi di tumori neuroendocrini, con una prevalenza superiore rispetto ad altri tumori come quello esocrino del pancreas o della vescica. Questi tumori hanno spesso una crescita lenta, ma questo non esclude la necessità di molteplici linee di trattamento quando la malattia progredisce.
Il quadro terapeutico è complesso e dipende soprattutto dalla localizzazione del tumore. Molte volte le opzioni disponibili si esauriscono velocemente o non sono efficaci. Ad esempio, quasi un terzo dei pazienti con Nets polmonari non ha accesso a trattamenti approvati dopo che la prima linea sistemica senza analoghi della somatostatina fallisce. Questo rappresenta un limite che cabozantinib potrebbe contribuire a superare, proponendosi come un’alternativa efficace e ampliando le possibilità di cura per molte persone.
Casi difficili e mancanza di terapie
Diverse forme tumorali continuano a evidenziare lacune terapeutiche, soprattutto quelle extra-pancreatiche, per cui cabozantinib potrebbe rappresentare una nuova speranza.
Dati di efficacia dello studio cabinet presentati nel 2024
Cabinet, studio multicentrico di fase III, ha confrontato cabozantinib e placebo in pazienti con tumori neuroendocrini pancreatici ed extra-pancreatici avanzati che avevano già ricevuto almeno un trattamento non basato su analoghi della somatostatina. Nel gruppo con tumori pancreatici, la sopravvivenza libera da progressione è passata da 4,4 mesi a 13,8 mesi con cabozantinib. Nel gruppo con tumori extra-pancreatici, la Pfs è salita da 3,9 a 8,4 mesi.
I risultati hanno mostrato un chiaro vantaggio in termini di controllo della malattia, confermato da un rischio di progressione notevolmente ridotto con cabozantinib. Anche il profilo di sicurezza è rimasto stabile, senza la comparsa di nuovi effetti collaterali rispetto a quelli già noti del farmaco. La qualità di vita dei pazienti è stata mantenuta o addirittura migliorata, secondo le analisi presentate al congresso Asco 2025.
Aspettative per l’approvazione e risposte dal mondo oncologico
Dopo il via libera del Chmp, la decisione finale spetta ora alla Commissione europea, attesa nei prossimi mesi. Il responso del comitato rappresenta una novità importante per chi si occupa di tumori neuroendocrini, perché cabozantinib potrebbe diventare il secondo inibitore tirosin-chinasico disponibile, dopo sunitinib.
Diversamente da sunitinib, cabozantinib estenderebbe il campo d’azione anche ai tumori extra-pancreatici, compresi quelli polmonari e a sede sconosciuta, coprendo così un ampio spettro di forme tumorali che oggi hanno poche opzioni valide. Per la comunità medica, ma soprattutto per i pazienti, rappresenta un’occasione di ampliare le cure disponibili in un settore dove le terapie restano limitate, nonostante i progressi degli ultimi anni.
Un’alternativa per forme difficili
L’estensione dell’indicazione a tumori extra-pancreatici valorizza il potenziale terapeutico di cabozantinib come novità significativa.
Sopravvivenza e prognosi nei tumori neuroendocrini
La sopravvivenza a 5 anni per i pazienti con tumori neuroendocrini varia molto a seconda della zona del corpo colpita. Ad esempio, per i Nets gastrointestinali, con diffusione metastatica, il tasso di sopravvivenza si aggira intorno al 68%, mentre per quelli polmonari è di circa il 55%.
Nel caso dei tumori neuroendocrini pancreatici avanzati, la situazione appare più critica, con una sopravvivenza a 5 anni del 23%. Questi dati spiegano la necessità di nuove terapie capaci di prolungare la vita e migliorare le condizioni dei pazienti. Cabozantinib si inserisce in questo quadro come un’opzione importante, specie per le forme con prognosi più sfavorevole.