Durante la trentesima edizione del Congresso europeo di ematologia , svoltosi a Milano, sono stati presentati i dati di uno studio clinico che ha valutato una nuova combinazione terapeutica nelle persone diagnosticate con leucemia mieloide acuta di recente insorgenza, che non possono affrontare la chemioterapia standard. Questa nuova opzione coinvolge l’uso orale di decitabina/cedazuridina insieme a venetoclax e vuole offrire un’alternativa meno invasiva per una categoria di pazienti particolarmente fragile, spesso anziani o con altre condizioni mediche complesse.
lo studio su decitabina/cedazuridina e venetoclax nei pazienti con aml non candidabili alla chemioterapia
La terapia studiata si basa su una combinazione a dose fissa di tre farmaci. Decitabina, un agente ipometilante, e cedazuridina, che blocca l’enzima citidina deaminasi, sono somministrati insieme in forma orale. Questo permette di raggiungere livelli nel sangue simili a quelli della decitabina somministrata per via endovenosa. Venetoclax, un inibitore selettivo della proteina Bcl-2, completa la combinazione. Il trattamento si svolge in cicli di 28 giorni, con assunzione giornaliera dal primo al quinto giorno.
Dati sull’efficacia
Lo studio di fase 1/2 ha valutato soprattutto l’efficacia, misurata con l’obiettivo di remissione completa . I risultati hanno mostrato che il 46% dei partecipanti ha raggiunto questo importante traguardo. Il tempo medio per arrivarci è stato di circa 2,4 mesi. Molti dei pazienti che hanno ottenuto la remissione l’hanno mantenuta a lungo: l’80% dopo sei mesi, il 75% dopo un anno. La durata mediana di sopravvivenza si è attestata sui 15,5 mesi, un dato significativo per questa popolazione.
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Sul fronte della tollerabilità, il 98% dei pazienti ha manifestato eventi avversi di grado 3 o più gravi. Le complicazioni più frequenti sono state la neutropenia febbrile , anemia e neutropenia severa. I decessi correlati al trattamento sono rimasti sotto il 10% a 60 giorni, segnalando una gestione possibile degli effetti collaterali anche in pazienti fragili.
L’incidenza della leucemia mieloide acuta e le sfide del trattamento nei pazienti anziani
La leucemia mieloide acuta riguarda in prevalenza persone oltre i 60 anni e in Italia si contano tra 3.500 e 4.000 nuovi casi all’anno. L’incidenza è in aumento, probabilmente per l’età sempre più avanzata della popolazione europea. Questa malattia colpisce più gli uomini e si caratterizza per un decorso aggressivo e spesso difficile da gestire, soprattutto in soggetti con altre malattie o condizioni debilitanti.
Le cure attuali prevedono spesso chemioterapie intensive, non sempre adatte agli anziani o a chi ha altre patologie. In questi casi, le alternative efficaci sono limitate. Il professore Adriano Venditti dell’università di Roma Tor Vergata ha sottolineato che questa nuova combinazione orale potrebbe cambiare la gestione della malattia in pazienti non candidabili alla chemioterapia convenzionale. La possibilità di un trattamento completamente assumibile per bocca ha impatti positivi sia sulla qualità della vita, riducendo la necessità di ricoveri, sia sull’organizzazione delle cure sanitarie.
Nuove prospettive dall’industria farmaceutica
Alessandro Lattuada, managing director di Otsuka Italia, ha ribadito come la combinazione di decitabina/cedazuridina in monoterapia abbia già ottenuto via libera dalla Commissione europea per l’uso in alcuni pazienti con aml. Ora l’azienda punta a portare avanti la nuova formula con venetoclax, che sembra rispondere a un bisogno clinico ancora poco soddisfatto.
Impatto della nuova terapia
La nuova terapia orale potrebbe alleggerire la pressione sugli ospedali e migliorare la vita dei pazienti e dei loro caregiver, grazie a un percorso di cure meno impegnativo dal punto di vista logistico. Lattuada ha anticipato la volontà di ottenere l’approvazione europea quanto prima per garantire un accesso rapido a queste cure in Italia e in Europa. La ricerca in ematologia si sta spostando verso approcci più precisi e mirati e questa nuova combinazione rappresenta un esempio concreto di questa direzione.
Il futuro della leucemia mieloide acuta per i pazienti non idonei alle cure tradizionali sembra legato a sviluppi come questi. L’entusiasmo scientifico è confortato dai dati clinici emersi, che confermano la possibilità di proposte terapeutiche più flessibili e calibrate sul profilo complessivo del malato.