Recentemente, l’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità di selinexor, un innovativo inibitore orale della proteina Xpo1, per il trattamento del mieloma multiplo alla prima recidiva. Questa notizia rappresenta un progresso significativo nella cura di questa malattia ematologica, che colpisce migliaia di italiani ogni anno. Grazie a una combinazione con bortezomib e desametasone, la nuova terapia ha dimostrato di migliorare in modo sostanziale la sopravvivenza libera da progressione dei pazienti, sostenendo la necessità di terapie sempre più mirate e personalizzate per affrontare specifiche sfide cliniche.
selinexor: un innovativo approccio al mieloma multiplo
La recente approvazione di selinexor rappresenta un cambiamento radicale nelle opzioni terapeutiche per i pazienti con mieloma multiplo, una neoplasia ematologica caratteristica degli anziani, con un’età media alla diagnosi di circa 70 anni. Questo inibitore della proteina Xpo1, selettivo per le cellule tumorali, evidenzia un meccanismo d’azione innovativo, inducendo l’apoptosi, ovvero la morte programmata, delle cellule mielomatose. La combinazione con bortezomib e desametasone ha dimostrato, in uno studio significativo noto come “Boston“, di offrire agli individui in fase di recidiva una sopravvivenza libera da progressione mediana di 21 mesi, un miglioramento notevole rispetto ai 10,7 mesi ottenuti con la sola combinazione di bortezomib e desametasone. Inoltre, i risultati dello studio hanno evidenziato una riduzione del rischio di progressione o morte del 38%, un dato incoraggiante sia per i pazienti che per i medici specializzati.
La proposta terapeutica non solo si adatta per i pazienti che hanno già ricevuto trattamenti precedenti, ma si rivela efficace anche per quelli che non erano stati trattati con inibitori del proteasoma, consentendo di raggiungere una sopravvivenza libera da progressione median di 29,5 mesi in questa specifica categoria. Un aspetto fondamentale da considerare è anche la qualità di vita dei pazienti, grazie a regimen di somministrazione più gestibili, che riducono gli accessi ospedalieri. Questo è particolarmente rilevante in un contesto clinico in cui il benessere del paziente è cruciale.
innovazioni nella terapia per la neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche
A fianco dei progressi compiuti nel trattamento del mieloma multiplo, si segnala anche l’introduzione di una nuova terapia mirata per la neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche , una condizione rara ma aggressiva, di cui tagraxofusp rappresenta la prima e unica opzione terapeutica specifica. Questo tumore del sangue, con una prognosi severa e una percentuale significativa di pazienti che mostrano lesioni cutanee all’insorgenza, ha storicamente presentato una sopravvivenza media molto breve, tra gli 8 e i 14 mesi.
Tagraxofusp agisce selettivamente contro la proteina Cd123, altamente espressa su queste cellule tumorali. Nel corso di uno studio registrativo, il farmaco ha dimostrato un tasso di risposta complessivo del 75% e una risposta completa nel 57% dei casi, evidenziando l’importanza di un approccio mirato per una patologia così complessa. Inoltre, le sperimentazioni cliniche in contesti di vita reale hanno mostrato risultati ancora migliori, con un 89% di risposte nel programma Expanded Access a livello europeo.
Questo progresso rappresenta non solo una nuova opzione per i pazienti con Bpdcn, ma anche una possibilità di accesso a strategie di trattamento più efficaci, come il trapianto di cellule staminali, che possono migliorare le prospettive di cura per i pazienti tanto raramente colpiti da questa malattia.
il contesto epidemiologico e le esigenze future
In Italia, il mieloma multiplo colpisce annualmente circa 5.800 nuovi casi, rendendolo un tema di forte rilevanza per la salute pubblica. Nonostante i recenti progressi farmacologici, la gestione terapeutica di questa malattia continua a presentare sfide, in particolare per i pazienti alla prima recidiva, il cui numero è destinato ad aumentare significativamente negli anni a venire. Nel 2024 si prevede che circa 310 pazienti recidiveranno, cifra che salirà a 807 nel 2028, evidenziando la necessità di strategie innovative per affrontare questo scenario in evoluzione.
Con la nuova terapia combinata e l’approvazione di tagraxofusp per la Bpdcn, le speranze sono riposte in un miglioramento delle prospettive cliniche e nella creazione di percorsi terapeutici personalizzati che rispondano meglio alle uniche esigenze e alle sfide dei pazienti vulnerabili. La comunità scientifica, unita a rappresentanti di associazioni pazienti, sta intensificando gli sforzi per garantire che queste terapie siano adeguatamente integrate nelle pratiche cliniche di routine e che l’educazione su queste malattie rare sia amplificata. In questo modo, una migliore conoscenza della malattia potrà facilitare diagnosi tempestive e accesso a opzioni di trattamento potenzialmente salvavita.
Ultimo aggiornamento il 2 Ottobre 2024 da Donatella Ercolano