L’EGPA, nota anche come granulomatosi eosinofilica con poliangite o sindrome di Churg-Strauss, si presenta come una patologia rara a livello globale. Impatta gravemente il sistema vascolare e può provocare danni significativi a diversi organi. La ricerca negli ultimi anni ha aperto nuove strade terapeutiche, con mepolizumab che emerge come un’opzione promettente. Durante un incontro stampa tenuto a Milano, i dettagli cruciali riguardanti l’incidenza, i sintomi e le fasi della malattia, così come i trattamenti disponibili, sono stati al centro del dibattito, offrendo nuove speranze ai pazienti.
Che cos’è l’EGPA e quali sono i suoi sintomi
L’EGPA è una patologia autoimmune rara che colpisce il sistema vascolare, con un’incidenza compresa tra 0,5 e 4,2 casi ogni milione di persone. Questa malattia ha un’origine infiammatoria e coinvolge particolarmente i globuli bianchi eosinofili, che aumentano in risposta a fattori scatenanti, dando origine a un’infiammazione potenzialmente dannosa. I sintomi iniziali possono variare notevolmente da un paziente all’altro e comprendono febbre, stanchezza, perdita di peso, dolori muscolari e articolari. Le prime manifestazioni cliniche coinvolgono elementi delle vie respiratorie, spesso presentandosi con asma e rinite allergica, talvolta accompagnate da poliposi nasale. La fase eosinofila è particolarmente critica, dove gli eosinofili possono aumentare in modo preoccupante, accumulandosi nei tessuti e causando danni a vari organi.
I sintomi si evolvono in tre stadi distinti, ognuno con caratteristiche uniche. La prima fase è prodromica e può protrarsi per anni, seguita dalla fase eosinofila, in cui i segni clinici diventano più evidenti e l’infiammazione colpisce le basse vie respiratorie e altre aree. La terza fase, la più grave, è definita vasculitica e comporta un interessamento sistemico dove tutti gli organi possono essere compromessi. È vitale che i pazienti ricevano una diagnosi precoce per gestire efficacemente la progressione della malattia.
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Le fasi dell’EGPA e il loro impatto sugli organi
L’EGPA si sviluppa generalmente in tre fasi, ognuna delle quali può durare da pochi mesi a diversi anni, a seconda della risposta individuale al trattamento e della gravità della malattia. Durante la fase prodromica, l’infiammazione delle vie respiratorie superiori può predire l’insorgenza della patologia, prolungando il percorso clinico fino a 20 anni in alcuni casi. La fase eosinofila, che segue, porta a un aumento preoccupante degli eosinofili nel sangue. Questo accumulo si traduce in un’infiltrazione dei tessuti e in sintomi sistemici, come febbre, affaticamento e dolori diffusi.
La fase vasculitica è la più temuta, poiché segna una grave compromissione dell’integrità degli organi. I polmoni, i reni e il cuore sono tra i bersagli principali, subendo danni diretti dall’inflazione vascolare. In alcuni casi, ciò può portare a micro-infarti e necrosi, soprattutto nell’intestino, dove il flusso sanguigno viene compromesso. Altre complicazioni possono verificarsi nei nervi, portando a sintomi neurologici. È interessante notare che le fasi della malattia non necessariamente seguono un ordine cronologico, rendendo la diagnosi e il trattamento ancora più complessi.
Diagnosi e trattamento dell’EGPA
La diagnosi precoce dell’EGPA è fondamentale, poiché la malattia può manifestarsi in modi molto variabili. I medici devono prestare attenzione a una gamma di sintomi, spesso trascurati, che possono portare a misdiagnosi. Dopo un’attenta valutazione clinica, i specialisti possono ricorrere a esami di laboratorio per rilevare segni di elevata eosinofilia, analizzando il numero di eosinofili nel sangue e valutando altri marcatori infiammatori. Questi test permettono di monitorare l’andamento della malattia e di programmare un trattamento adeguato.
In termini di terapia, l’emergere di mepolizumab ha rappresentato un’importante svolta. Un anticorpo monoclonale, mepolizumab si è dimostrato efficace nel ridurre l’infiammazione eosinofila, senza gli effetti collaterali associati ai corticosteroidi, che finora sono stati utilizzati con risultati limitati. I dati provenienti da studi clinici, come gli trial registrativi Mirra e Mars pubblicati nel 2017, mostrano che più della metà dei pazienti trattati con mepolizumab ha raggiunto la remissione della malattia, riducendo anche la necessità di corticosteroidi. Questo trattamento offre quindi una gestione più mirata e sicura della patologia, portando a un significativo miglioramento della qualità della vita dei pazienti.
La strada verso una comprensione e una gestione più efficace dell’EGPA è ancora lunga, ma i recenti sviluppi terapeutici danno nuova speranza a chi ne è affetto.